Genetika – ligų šaknys ir raktas į jų išgydymą
Daugelis ligų, ypač retų ar paveldimų, slypi mūsų DNR – tarsi klaidos kodo eilutėje. Ilgą laiką medicina galėjo tik gydyti simptomus. Tačiau šiandien, pasitelkiant genų terapiją, mokslininkai imasi taisyti pačią ligos priežastį – mūsų genus.
Tai viena įspūdingiausių medicinos sričių, kuri iš fantastikos jau tampa kasdienybe.
Kas yra genų terapija?
Tai metodas, kai į žmogaus organizmą įvedamas naujas arba modifikuotas genas, kuris:
-
Pakeičia sugedusį geną
-
Papildo trūkstamą geną
-
Nutildo kenksmingą geną
Tam naudojami virusai (kaip „genetiniai kurjeriai“), sintetiniai nešikliai ar net CRISPR sistema – tarsi molekulinės žirklės, galinčios iškirpti ir įklijuoti DNR dalis.
Pirmieji sėkmės atvejai
-
Spinalinė raumenų atrofija (SMA) – paveldima liga, anksčiau dažniausiai pasibaigdavusi vaikystėje. 2019 m. patvirtinta terapija „Zolgensma“ leidžia vienkartiniu gydymu sustabdyti ligos progresavimą.
-
Paveldimas aklumas – kai kuriems pacientams genų terapija atkūrė regėjimą į akis suleidus veikiančio geno kopiją.
-
Sunkios imunodeficito formos – vadinamieji „burbulo berniukai“ dabar gali gyventi įprastą gyvenimą po genų terapijos, atkūrusios jų imuninę sistemą.
Galimos taikymo sritys ateityje
-
Vėžys – naudojama vadinamoji CAR-T terapija, kai imuninės ląstelės genetiškai modifikuojamos kovoti su naviku.
-
Cukrinis diabetas – atliekami bandymai genetiškai „perprogramuoti“ kepenų ląsteles gaminti insuliną.
-
Alzheimerio liga, Parkinsonas – bandomos genų terapijos, galinčios sustabdyti nervinių ląstelių nykimą.
Etiniai klausimai
Genų terapija kelia daug diskusijų:
-
Ar galima redaguoti embrionų genus?
-
Kas atsakingas už galimas neigiamas pasekmes?
-
Ar tik turtingieji galės sau tai leisti?
-
Ar tai nėra žingsnis link „dizainerių kūdikių“?
Todėl daug šalių griežtai reglamentuoja genų terapijų naudojimą, ypač kai kalbama apie paveldimus pokyčius.
Terapija, keičianti gyvenimus
Genų terapija dar nėra visiems prieinama ir viską išgydanti panacėja. Tačiau tai – milžiniškas žingsnis nuo simptomų slopinimo link ligų pašalinimo iš esmės. Tai medicina, kuri ne tik gydo, bet ir keičia likimą – atkuria regėjimą, kvėpavimą, judėjimą ar net gyvenimo trukmę.
